El tratamiento que puede cambiar enfermedades sin cura se debate en Pamplona: el futuro de la terapia génica
Pamplona ha reunido a científicos, empresas de biotecnología y familias afectadas para mirar de frente a uno de los grandes retos de la medicina actual: cómo llevar la terapia génica hasta el cerebro de forma más eficaz, más segura y menos invasiva.
El encuentro Gene4Neuro, organizado por el Cima Universidad de Navarra en colaboración con Broadreach Global, ha situado a Navarra en el debate internacional sobre el tratamiento de las enfermedades neurológicas mediante nuevas estrategias de administración y con la presentación de resultados de ensayos clínicos.
La cita ha contado con científicos internacionales, compañías farmacéuticas, empresas de biotecnología, fondos de inversión y asociaciones de pacientes. El objetivo ha sido favorecer el intercambio directo entre todos los agentes implicados y abrir nuevas vías de colaboración en un campo que avanza con rapidez, pero que todavía afronta desafíos científicos relevantes.
“Desde hace más de veinte años, la terapia génica se ha planteado como una alternativa para corregir los errores genéticos que causan algunas de las afecciones neurológicas más devastadoras. Gracias a los avances preclínicos hoy esta terapia está autorizada para el tratamiento de algunas enfermedades como la atrofia muscular espinal o la enfermedad de Batten, entre otros”, ha explicado el Dr. José Luis Lanciego, investigador principal del Grupo de Terapia Génica para Enfermedad de Parkinson del Cima y coorganizador del congreso.
Uno de los asuntos centrales del encuentro ha sido el estudio de nuevas formas de hacer llegar estos tratamientos al sistema nervioso. Los expertos han presentado avances en vías de administración y han analizado los últimos resultados de ensayos clínicos en enfermedades neurológicas.
Entre las líneas más prometedoras se encuentran los tratamientos que se administran de manera intravenosa. Según ha detallado el Dr. Lanciego, estas terapias traspasan la barrera hemato-encefálica a través de sangre periférica, por lo que resultan menos invasivas para el paciente.
“Es una vía muy prometedora, pero todavía falta mucha investigación para resolver posible toxicidad y efectos secundarios en otros órganos”, ha aclarado el científico del Cima Universidad de Navarra.
El congreso también ha mostrado que los avances obtenidos en investigación preclínica ya han comenzado a tener una aplicación real en pacientes. El Dr. Lanciego ha destacado que recientemente se ha tratado al segundo paciente con una enfermedad rara del cerebro, denominada CTNNB1, mediante un medicamento de terapia génica en cuyo desarrollo ha tenido un papel relevante el Cima.
La dimensión científica del encuentro ha estado acompañada por el testimonio de las familias. Gene4Neuro ha dado voz a personas afectadas por enfermedades como el Parkinson y por patologías raras cerebrales, que ven en estos avances una posibilidad de futuro.
Entre ellas ha estado Yesenia Andrea Valle, madre de una joven con una enfermedad cerebral ultra rara, PKAN, que tiene su origen en la acumulación de hierro en el cerebro. Su intervención ha acercado al congreso la realidad cotidiana de las familias que conviven con enfermedades sin cura.
“Para nosotros, los padres, la terapia génica es una esperanza, sobre todo para aquellas enfermedades como la de mi hija, que todavía no tienen cura. Quizá no logre curar a nuestros hijos, pero sí frenar la progresión de la enfermedad”, ha señalado.
Valle ha subrayado también la importancia de que las familias puedan participar en espacios donde se encuentran investigadores, empresas y especialistas de referencia. En su opinión, este tipo de congresos abren nuevas oportunidades para enfermedades que, por su rareza, necesitan una cooperación internacional constante.
“Encuentros como este nos llenan de ilusión. Como representante de una asociación de familias, nos da la oportunidad de contactar con las personas referentes en este campo y nos abre un abanico de posibilidades para nuestros hijos”, ha afirmado.
La madre ha agradecido además que se impulsen iniciativas que acerquen la realidad de estas enfermedades desde todos los ámbitos a los que afecta. “La investigación no tiene fronteras y tanto en Estados Unidos como en España, y más aquí en Navarra, hay un potencial muy importante que puede cambiar la calidad de vida de nuestros hijos”, ha concluido.
El congreso celebrado en Pamplona ha reforzado así el papel del Cima Universidad de Navarra en la investigación sobre terapia génica aplicada a enfermedades neurológicas y ha puesto sobre la mesa un reto compartido: transformar los avances del laboratorio en tratamientos reales para pacientes que esperan nuevas opciones terapéuticas.