Investigadores del CIMA Universidad de Navarra y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Navarra han logrado un importante avance en la lucha contra el Parkinson. Según un estudio reciente, la inhibición de una proteína cuya expresión aumenta tanto con la edad como en personas con Parkinson, detiene la progresión de la enfermedad y mejora la función motora en un modelo humanizado de esta patología.
El Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común, afectando no solo a las funciones motoras, sino también a las no motoras, como alteraciones cognitivas y problemas gastrointestinales. Su principal característica es la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas, células nerviosas que contienen un pigmento denominado neuromelanina.
A pesar de los avances terapéuticos que han permitido controlar los síntomas, aún no existen tratamientos capaces de prevenir o ralentizar la progresión de la enfermedad. “Es esencial promover estudios que busquen tratamientos neuroprotectores para estos pacientes”, aseguran las doctoras Ana García-Osta y Mar Cuadrado-Tejedor, investigadoras del Grupo de Terapia Génica para Enfermedades Neurodegenerativas del Cima.
El equipo de investigación ha desarrollado un modelo de ratón que replica los mecanismos moleculares presentes en el cerebro de los pacientes con Parkinson, entre ellos la acumulación de neuromelanina. "Nuestros hallazgos indican que el envejecimiento aumenta la susceptibilidad de las neuronas dopaminérgicas a la acumulación de este pigmento, lo que incrementa el riesgo de desarrollar la enfermedad", señala Marta García-Gómara, primera autora del estudio. Los resultados han sido publicados en la revista Molecular Therapy.
En este modelo experimental, los investigadores han identificado una proteína llamada FKBP51, cuya presencia aumenta considerablemente con el envejecimiento y en cerebros afectados por el Parkinson. Este hallazgo la posiciona como una nueva diana terapéutica. "FKBP51 participa en el plegamiento de proteínas, y su sobreexpresión está asociada con procesos de neuroinflamación. En nuestro estudio, observamos que su inhibición protege a las neuronas dopaminérgicas, reduce la neuroinflamación, mejora la función motora y frena la progresión del Parkinson. Esto abre nuevas puertas a alternativas terapéuticas", explican las autoras del estudio.
A partir de estos prometedores resultados, el equipo de investigación del Cima trabaja ahora en el diseño de moléculas específicas capaces de inhibir o reducir los niveles de FKBP51, con el objetivo de lograr concentraciones terapéuticas efectivas que lleguen al cerebro.
El estudio, realizado en el marco del Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA), ha contado con la financiación de la Unión Europea y del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades.
